Hydroxyurea er i dag det eneste legemidlet som behandler sigdcelleanemi.  Det kurerer imidlertid ikke sykdommen.

Vi vet ikke helt sikkert hvordan Hydroxyurea virker, men det er antatt at legemidlet hindrer dannelsen av nye blodlegemer gjennom å hindre at stamcellene i blodmargen ikke blir lest av like fort, eller ikke i det hele tatt for å lage nytt arvestoff/DNA (se avsnittet om arv og genetikk på dette webbområdet). 

Når arvestoffet i  kroppen ikke klarer å lage like mange nye HBS-røde blodceller som før, gir det færre HBS-røde blodceller.  Når dette skjer, vil kroppen ta i bruk en erstatningsmekanisme som er å produsere en type nyfødtblodceller HBF-røde blodceller, til erstatning.  Disse HBF- røde blodlegemene danner ikke sigdformer i motsetning til de HBS-røde blodcellene som sigdcelleanemipasienten vanligvis lager.  Det medfører i sin tur at det blir mer og mer HBF-røde blodceller og færre HBS-røde blodceller som er gunstig med tanke på å ikke bli syk. 

Dette er en generell mekanisme som virker på benmargen, men det er også vist at hydroxyurea har en helt spesiell virkning på sigdcelledannelsen uavhengig av hvor mange HBF-røde blodceller som finnes i blodet. 

Hydroxyurea hemmer i tillegg klumpningsreaksjonen (polymerase) inne i hver røde blodcelle på en slik måte at det ikke dannes sigdformer.  Denne virkningen overgår effekten av tilstedeværelse av HBF-røde blodceller.   

Det vil si at et lavt HBF-tall ikke betyr at du skal slutte med Hydroxyurea.  Effekten på klumpningsreaksjonen er større enn effekten av ett høyt HBF tall, slik at en lav dose Hydroxyurea vil kunne hindre kriser fortsatt.

Overdosering er det viktig å kjenne til siden det gir karakteristiske symptomer.  Hydroxyurea er giftig og mageskylling skal gjøres om du får ideg uforvarende for mange tabletter på en gang. 

Av bivirkninger er leggsår mest kjent, men dette kan også oppstå som følge av selve sykdommen.  Får du leggsår må du gi beskjed om du bruker Hydroxyurea! 

Hevelser i håndflater eller under føtter med rødhet og flassing skal medføre at du sjekker blodprøvene dine raskt. 

Sårhet og rødhet samt smerter i slimhinner i munn, nese øyer er også tegn på overdosering. 

Sterk brunlig farging av huden kan også tyde på at dosen er for høy og blodverdiene må sjekkes. Noen får også sopp på tungen.   

Opplever du bivirkninger, er det svært nøye at blodverdiene blir kontrollert.

Andre bivirkninger er

•Nedsatt sædkvalitet.  Spermieprøver skal gjøres ved oppstart av behandlingen og ved overgang til voksen alder. Sykdommen i seg selv medfører økt fare for sterilitet og kombinasjonen kan være ugunstig.  Nedfrysning av sæd tidlig er vanlig prosedyre.

•Fosterpåvirkning: skal ikke brukes ved planlagt graviditet.  Planlegges graviditet må medisinen avsluttes i god tid både for menn og kvinner.

•Amming: skal ikke brukes under amming

•Diare, forstoppelse, kvalme, oppkast, nedsatt apetitt

•Hudsår, utslett, ansiktseksem, håravfall, fargede knuter i huden og for mye pigment

•Svimmelhet, hodepine, kramper, nedsatt orienteringsevne.

•Feber, lungebetennelse.